La terapia genica della sordità è un importante tema attuale. I dubbi e le domande sono molte. Come molte sono le speranze riposte.

Con questo articolo cerchiamo di chiarire come si svolge la sperimentazione di un farmaco.

Il cammino verso la terapia genica della sordità è stato intrapreso per la prima volta dalla Novartis, una importante azienda farmaceutica, con la sperimentazione sull’uomo di CGF166.

In questo sito il tema è stato già affrontato in alcuni articoli, che cercano di spiegare sinteticamente la sperimentazione:

http://www.cisento.com/ricerca/a-proposito-di-terapia-genica/

http://www.cisento.com/ricerca/terapia-genica-della-sordita-la-sperimentazione-sulluomo/

http://www.cisento.com/ricerca/terapia-genica-puo-un-virus-aiutare-a-sconfiggere-la-sordita/

La discussione che si è aperta è stata accesa e molto partecipata. Le richieste di ulteriori chiarimenti sono state costanti ed è difficile rispondere a tutti. Di seguito verrà approfondito il tema delle fasi della sperimentazione di un farmaco. La sperimentazione di questo genere richiede molto tempo.

Queste ricerche, la cui durata oscilla in genere tra i sette e i dieci anni, sono a carico del “proprietario” del farmaco, nel caso della terapia con CGF166, la Novartis, e si articolano in diverse fasi:

– studi “in vitro” e “in vivo” sugli animali (sperimentazione preclinica)

fase 1, di fase 2 e di fase 3 eseguiti sull’uomo (sperimentazione clinica)

FASE 1:

Valuta il rapporto rischio/beneficio della terapia andando a rilevare i possibili effetti indesiderati su volontari. Se il farmaco mostra un livello di tossicità non accettabile rispetto al beneficio, non si può passare alla fase 2.

FASE 2:

Valuta il possibile effetto terapeutico del farmaco in diversi dosaggi per comprendere quale sarà la dose migliore da somministrare nelle fasi successive.

FASE 3:

In questa fase i soggetti partecipanti allo studio vengono divisi in 2 gruppi. Un gruppo riceve il farmaco sotto studio, l’altro un farmaco di controllo. In questa fase si monitora l’insorgenza di effetti indesiderati a lungo termine e per questo dura mesi o anni.

AUTORIZZAZIONE AL COMMERCIO:

Se il farmaco ha dimostrato una efficacia superiore al rischio, potrà essere inviato il dossier alle autorità competenti per la registrazione e la commercializzazione.

 

Per quanto riguarda la terapia genica della sordità, tutte le informazioni utili sono reperibili al seguente link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02132130

Il sito mostra tutti i dettagli della sperimentazione, con scadenze e risultati. Questi ultimi, come si può vedere, non sono ancora stati pubblicati e la data di fine studio indicata è il gennaio 2020.

Fonti: http://www.agenziafarmaco.gov.it/content/come-nasce-un-farmaco

Dott. Leonardo Tei

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Medico di medicina generale. Attualmente specializzando. Su Cisento.com curo gli approfondimenti medico-scientifici e sono sempre a disposizione per rispondere a domande o richieste in questo ambito.

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