La società Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la fase 1/2 della sperimentazione sulla terapia genica con CGF166 in pazienti con grave di sordità profonda.

Nel gennaio 2016 Novartis ha informato GenVec che il processo era stato sospeso in conformità ai criteri del protocollo della sperimentazione. Nel mese di aprile 2016, Novartis ha poi confermato che il Data Safety Monitoring Board (DSMB), che controlla la sperimentazione, ha permesso la prosecuzione della stessa dopo aver esaminato i dati di sicurezza ed efficacia dei nove pazienti che sono stati arruolati nello studio fino ad oggi.

“Apprezziamo il ruolo di controllo e di revisione della FDA e gli sforzi del nostro collaboratore, Novartis, che hanno permesso la continuazione del processo CGF166”, ha detto Douglas J. Swirsky, presidente e CEO di GenVec. “Siamo ansiosi di sperimentare la cura su nuovi pazienti e crediamo che il processo sarà completato a metà nel 2017.”

A proposito di CGF166

CGF166 è un gene progettato da GenVec sfruttando la piattaforma tecnologica AdenoVerse™ che permetterebbe la consegna del gene alle cellule sensoriali nell’orecchio interno. Queste cellule sensoriali sono fondamentali sia per l’udito che per l’equilibrio e possono essere danneggiate o distrutte a causa di invecchiamento, infezioni, traumi, da alcuni farmaci, o dall’esposizione al rumore. Circa il 90% delle perdite dell’udito è neurosensoriale. Esperimenti preclinici hanno dimostrato la formazione di nuove cellule ciliate sensoriali dell’orecchio interno, nonché il ripristino dell’udito e dell’equilibrio in modelli animali in seguito al trattamento con CGF166. CGF166 è stato sviluppato da Novartis nell’ambito di una licenza e in collaborazione con GenVec per cercare di scoprire e sviluppare nuovi trattamenti per i disturbi uditivi.

A proposito di GenVec

GenVec è una società focalizzata sulla terapia genica per lo sviluppo di terapie d’avanguardia e vaccini che utilizzano la sua piattaforma AdenoVerse. L’azienda è un pioniere nella progettazione, collaudo e produzione di geni basati su un virus, adenovirus, che permette di consegnare i geni a cellule danneggiate dell’organismo. Il più importante prodotto di GenVec, CGF166, è stato concesso in licenza a Novartis ed è attualmente in uno studio clinico in fase 1/2 per il trattamento dei disturbi uditivi e dell’equilibrio.

Dott. Leonardo Tei

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Medico di medicina generale. Attualmente specializzando. Su Cisento.com curo gli approfondimenti medico-scientifici e sono sempre a disposizione per rispondere a domande o richieste in questo ambito.

7 Commenti

marco10 aprile 2017 alle 20:55

salve, un approccio di questo tipo può essere usato anche da chi soffre come me di disturbi uditivi di tipo ereditario?

    Leonardo Tei18 aprile 2017 alle 21:59

    Salve. Difficile a dirsi. La sperimentazione é ancora in corso e l´esito incerto. Se mai avremo risultati positivi, dovremo aspettare le indicazioni terapeutiche della casa farmaceutica.
    Cordiali saluti

Romolo De Rosa17 giugno 2017 alle 20:16

Buonasera sono un sordo profondo neurosenormale da farmaci ototossici (streptomicina) in età scolare volevo avere notizie su stato dell’arte su sviluppi terapie geniche e con staminali.Grazie De Rosa Romolo

Alessandro26 settembre 2017 alle 13:43

Salve, ho un problema neurosensoriale profondo all’orecchio dex causato da un “incidente” non molto chiaro (non ho avuto nessune segnale particolare) durante un’immersione con bombole.
Potrebbe questo tipo di terapia essere utile al mio caso?

    Leonardo Tei7 novembre 2017 alle 14:12

    La terapia ancora è in fase sperimentale e non sono state comunicate le indicazioni terapeutiche.
    Cordiali saluti

Orazio27 aprile 2018 alle 15:58

Salve gentile Dottor Leonrado Tei,
mi scusi, quindi il ……..”dopo aver esaminato i dati di sicurezza ed efficacia dei nove pazienti che sono stati arruolati nello studio fino ad oggi”
Significa che già su nove persone è stato usato il gene in questione e si è rivelato sia sicuro sia benefico (con miglioramento o recupero uditivo) ???
A me è parso di aver capito questo, me lo conferma o non ho capito nulla ?

Inoltre, cosa vuol dire fase 1/2 ?
Che già si è a metà sperimentazione ?

Tirando le somme: come soggetto ipoacusico posso sperare che fra due/tre anni (ciò al termine della sperimentazione che leggo sta andando aventi) potrò sottopormi a questa cura e avere un udito normale o quantomeno un buon miglioramento uditivo ?
O meglio non pensarci perchè i tempi saranno sicuramente più lunghi e non si sa ancora se effettivamente questa cura andrà in porto ?

Spero nelle sue cortesi delucidazioni e le porgo cordiali saluti. Orazio

Loris5 giugno 2018 alle 18:41

Buonasera Dottore, saprebbe dirmi se ci sono sviluppi riguardo alla sperimentazione del farmaco per L ipoacusia ? È possibile candidarsi per i trial clinici ? Grazie

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