Possibile farmaco contro la perdita dell’udito neurosensoriale: FX-322

La perdita dell’udito neurosensoriale rappresenta circa il 90% di tutti i casi di perdita dell’udito. Un nuovo trial clinico con base a San Antonio, negli USA, ha valutato la sicurezza di FX-322 della Frequency Therapeutics, il nuovo farmaco in questione, somministrato come singola iniezione intratimpanica in soggetti con anamnesi di perdita dell’udito neurosensoriale associata a esposizione al rumore o perdita improvvisa dell’udito. La sicurezza è stata valutata sia a livello sistemico (monitoraggio clinico e di laboratorio) sia a livello locale (otoscopia e audiometria) in 24 soggetti con dosaggio di FX-322.

Sulla base dei risultati dello studio di fase 1/2, FX-322 è risultato sicuro e ben tollerato senza gravi eventi avversi. Per questo la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione Fast Track a FX-322 per il trattamento della perdita dell’udito neurosensoriale.
La designazione Fast Track rappresenta una procedura accellerata per le valutazioni delle sperimentazioni dei
farmaci e dei dispositivi medici che assicuri tempi certi e misurabili.

FX-322 è una combinazione di piccole molecole per rigenerare le cellule uditive danneggiate attivando le cellule progenitrici nell’orecchio interno. Il trattamento sperimentale viene somministrato intratimpanicamente nell’orecchio medio. La società ha dichiarato che la procedura impiega dai 10 ai 15 minuti circa.

La designazione si basa sui risultati di uno studio di fase 1/2 di 3 mesi che ha valutato la sicurezza di FX-322 in adulti con perdita dell’udito neurosensoriale stabile. I pazienti sono stati randomizzati in 3 gruppi:
– una dose alta di FX-322 somministrata come singola iniezione intratimpanica
– bassa di FX-322 somministrata come singola iniezione intratimpanica
– placebo.

I risultati hanno mostrato che FX-322 era sicuro e ben tollerato senza eventi avversi gravi segnalati. Inoltre, il trattamento è stato associato a miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione uditiva, inclusa la chiarezza del suono e il riconoscimento delle parole.

La Società sta attualmente conducendo uno studio di fase 2a per valutare l’efficacia dell’FX-322 intratimpanico che valuterà l’efficacia del trattamento sul riconoscimento delle parole e l’audiometria del tono puro standard. I dati completi di studio sono previsti nella seconda metà del 2020.

“Iniziare il nostro studio di fase 2a mostra uno slancio continuo mentre approfondiamo la nostra conoscenza del potenziale di FX-322, in termini di volume e chiarezza, lavorando per sviluppare un trattamento di modifica della malattia per milioni di persone che soffrono di perdita dell’udito neurosensoriale”, ha dichiarato David Lucchino, CEO di Frequency Therapeutics. “Siamo inoltre lieti che la FDA abbia concesso la designazione Fast Track per FX-322 e non vediamo l’ora di continuare il nostro lavoro in corso con l’agenzia man mano che il nostro studio avanza.”

fonti: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03616223
qui il report per intero: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1703647/000119312519239976/d72917ds1.htm

Dott. Leonardo Tei

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Medico di medicina generale. Attualmente specializzando. Su Cisento.com curo gli approfondimenti medico-scientifici e sono sempre a disposizione per rispondere a domande o richieste in questo ambito.

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3 Commenti

Gigi27 Maggio 2020 alle 16:12

Si ma tutte le volte le notizie che trapelano sono vaghe e non vanno mai dritte al punto. L udito si misura in decibel per cui per definire un miglioramento basterebbe rendere noti i decibel.
In poche parole questo articolo vuol dire che si è vicini a un possibile trattamento o che sono ancora lontani?

    Alessandro R.1 Giugno 2020 alle 12:13

    L’udito si misura in decibel, ma tu poi anche sentire quella parola/suono a quel determinato decibel e non capirci niente, perchè ti mancano le cellule ciliate a quella determinata frequenza che ti permettono di capire quello che hai sentito… per cui lo studio è molto promettente!!! Io non perdo la speranza e sono molto ottimista riguardo a questa possibile cura.
    P.S.: Sono ipoacusico bilaterale neurosensoriale e porto le protesi da quando avevo 10 anni (ora ne ho 29) … la mia perdita uditiva si è stabilizzata, per fortuna, a 18 anni ad un livello medio/grave

      Gigi1 Giugno 2020 alle 17:53

      Ciao Alessandro, ci mancherebbe anche io non perdo la speranza, anche perché mia figlia ha 8 anni e una vita davanti . Solo spero che nel bene o nel male continuino ad aggiornare con i risultati, perché con la sperimentazione di Novartis si sono susseguite le date di fase 1 e fase2 ma non si è più saputo una beata mazza

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